造血干细胞移植（HSCT）是通过大剂量放化疗清除患者病态骨髓，再输注健康造血干细胞重建正常造血和免疫功能的根治性治疗手段，被誉为血液病患者的"重生之术"。根据干细胞来源分为骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血移植；按供者来源分为自体移植（使用患者自身干细胞）和异基因移植（使用他人干细胞，可为同胞全相合、无关供者或半相合亲属）。自体移植主要用于多发性骨髓瘤、淋巴瘤和复发风险高的实体瘤，优势在于无移植物抗宿主病风险，老年患者也可耐受，但无抗肿瘤免疫效应，复发率相对较高。异基因移植是治愈白血病、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血等疾病的唯一手段，植入的供者免疫细胞可产生"移植物抗肿瘤效应"持续清除残留病灶，但面临移植物抗宿主病（GVHD）、感染和器官毒性等重大并发症。GVHD是异基因移植后最主要并发症，急性型发生于100天内，表现为皮疹、腹泻和肝功能异常；慢性型累及皮肤、口腔、眼睛、关节和肺部，严重影响生活质量。配型相合程度决定GVHD发生率和严重程度，全相合同胞供者最佳，半相合移植技术成熟后"人人都有供者"成为现实。移植过程包括预处理（清髓或减低剂量）、干细胞输注、骨髓抑制期（粒细胞缺乏伴感染风险）和免疫重建期，全程需住层流病房3-4周，出院后仍需长期随访管理免疫抑制剂。近年来，个体化预处理方案、ATG/后置环磷酰胺预防GVHD、靶向药物和细胞治疗联合应用，使移植相关死亡率降至10%以下，老年患者和半相合移植疗效显著提升。对于高危或复发难治患者，CAR-T细胞治疗桥接移植、移植后维持治疗等新策略进一步改善了长期预后。造血干细胞移植已从"最后手段"发展为"一体化治疗"的核心环节